Отоларингологи вылечили глухих мышей с помощью генной инженерии

В детской больнице Бостона разрабатывается способ лечения генетически обусловленной потери слуха. По словам возглавляющего исследования отоларинголога Джеффа Хольта, если все этапы испытаний пройдут успешно, то у детей, теряющих способность слышать из-за генетических мутаций, можно будет предотвратить глухоту. Об этом пишет medportal.ru.

Из-за примерно 70 генетических мутаций один человек из тысячи теряет слух к подростковому возрасту. Генная инженерия может помочь во всех этих случаях.

Технология Хольта и его коллег заключается в использовании модифицированных вирусов для удаления и замены мутировавших генов. "Наша стратегия заключалась в использовании вирусного вектора, удалении опасных генов и замены их корректной последовательностью ДНК для ТМС1", - говорит Хольт.

ТМС1 - ген, критический важный для слуха, поскольку он кодирует белки, превращающие звук в электрические сигналы, которые обрабатывает мозг.

Доклинические испытания прошли на двух типах глухих мышек: одни воспроизводили доминантную, другие - рецессивную мутацию ТМС1 у людей. Генетически модифицированный адено-ассоциированный вирус AAV1 использовался для доставки функционирующего гена ТМС1 во внутреннее ухо. Для обеих форм мутаций это восстанавливало функции гена.

Первичными критериями успешности в работе Хольта были генетическое тестирование и анализ активности мозга. Но нужно было убедиться, что мыши действительно могут слышать. Для этого их поместили в экспериментальные ящики с сенсорами и динамиками, производящими резкие громкие звуки. "Мы не можем просто спросить мышь, слышит ли она, но мы можем произвести резкий громкий звук, и нормальная мышь подпрыгнет в ответ на это, а глухая - никак не отреагирует. После нашей генной терапии глухие мыши начали подпрыгивать", - рассказал Хольт.